Комбинирана терапия срещу муковисцидоза дава обещаващи резултати 11 май 2012
Комбинирането с новия агент срещу муковисцидоза Kalydeco с другия експериментален препарат на Vertex Pharmaceuticals - VX-809, е свързано със значително подобрение на белодробната функция. Изнасянето на информацията доведе до скок на акциите на Vertex с 45%.
Kalydeco, който е първият одобрен препарат за етиологично лечение на муковисцидоза, е ефективен само при 4% от пациентите със специфична генна мутация. Vertex тества различни комбинации, надявайки се, че ще може да повлияе по-голям дял от пациентите с това заболяване. Настоящото проучване включвало пациенти с генетични мутации, съставляващи около 1/2 от всички пациенти със заболяването.
Анализът сравнил Kalydeco/VX-809 с плацебо и установил, че активното рамо има значително подобрение на белодробната функция. Около 46% от тази група постигнали поне 5% подобрение на форсирания експираторен обем за 1 секунда. 30% имали подобрение от поне 10 процентни точки. За сравнение нито един пациент от плацебо групата не постигнал дори и 5% подобрение на ден 56.
Препаратите били добре понесени от пациентите със сходни на плацебо групата странични ефекти.