Експериментален препарат, разработен от Vertex Pharmaceuticals, води до значително подобрение на белодробната функция при пациенти с кистична фиброза, известна още като муковисцидоза.

Vertex обяви, че ще кандидатства за одобрение на препарата, носещ името VX-770, пред FDA и ЕМА през втората половина на тази година.

VX-770 е първият препарат, който дава добри резултати в III фаза проучване и същевременно наистина променя хода на заболяването, повлиявайки дефектния протеин.

Проучването включвало 161 пациенти с муковисцидоза, носещи специфична генна мутация, характерна само за около 4% от пациентите с това заболяване. Към настоящия момент Vertex тества VX-770 в комбинация с друга разработван препарат - VX-809, при пациенти с муковисцидоза, носещи значително по-честа генна мутация.

Пациентите, лекувани с VX-770, имали 10.5% подобрени в белодробната функция спрямо плацебо на седмици 24 и 48. При тези лица бил отчетен и 55% понижен риск от антибиотична терапия поради влошаване на белодробните симптоми. Били отчетени значителни редукции в нивата на хлорид в потта - друга индикация за модифицираща активност на препарата.

Терапевтичните прекъсвания поради нежелани реакции били по-редки при лекуваните с VX-770 спрямо плацебо - 1% срещу 5%.