Почти около 1/3 от пациентите с миелодиспластичен синдром и неуспешна предишна терапия се повлияват от sapacitabine - нов нуклеозиден аналог, разработван от Cyclacel Pharmaceuticals.

Оралният препарат бил тестван в три различни дозови режима при 61 пациенти над 60-годишна възраст с предишна неуспешна терапия с поне един хипометилиращ агент като azacitidine или decitabine.

Пациентите били третирани с 200 или 300 мг sapacitabine два пъти дневно в продължение на 7 дни или 400 мг два пъти дневно в продължение на 3 дни.

Преживяемостта на първата година била 29% при ниската доза, 30% при 300-мг доза и 35% при 400-мг доза. Двама пациенти от нискодозовата група постигнали пълна ремисия. Честотата на отговор (пълен и частичен) била съотв. 24%, 35% и 15%.

Миелодиспластичният синдром има лоша прогноза след неуспешна терапия с хипометилиращи агенти, като при тези пациенти единствена алтернатива остава костномозъчната трансплантация. Голяма част от по-възрастните пациенти не са подходящи кандидати за последната.

Някои пациенти преживяват със заболяването няколко години, но при всички имат повишен риск от трансформиране на болестта в остра миелогенна левкемия, която прогресира значително по-бързо. Повечето високорискови пациенти умират в рамките на година след поставяне на диагнозата със средна преживяемост между шест и девет месеца.

Ако фаза 3 проучванията се окажат също успешни, то sapacitabine може да стане първият орален препарат за лечение на остра миелогенна левкемия и миелодиспластичен синдром като хронични заболявания.