GlaxoSmithKline ще инвестира солиден финансов ресурс в разработването на генни терапии за редки заболявания. Като за начало фармацевтичният гигант ще вложи средства в италианска генна терапия срещу тежък комбиниран имунодефицит.

Генетичното заболяване засяга около 350 деца в световен мащаб и е свързано с тежък имунодефицит у детето, изискващ стерилна среда. Marc Dunoyer, шеф на отдела за редки заболявания на Glaxo, обяви, че компанията ще се фокусира върху 200 редки заболявания.

В миналото редките заболявания бяха отбягвана от големите фармацевтични компании ниша поради малкия брой засегнати пациенти, но през последните години Glaxo и други компании осъзнаха, че това би могло да се окаже начин за допълнителни приходи и ограничаване на пораженията от конкурентните генерични продукти.

Sanofi-Aventis показа колко важен е този пазар за нея, след като предложи цели 18.5 млрд долара за придобиване на биотехнологичната компания Genzyme - световният лидер в производството на препарати срещу редки заболявания. Genzyme отхвърли предложението на Sanofi.

Glaxo създаде специален отдел за редки заболявания през февруари, Pfizer също извърши стъпки в същата насока.

Glaxo си сътрудничи с холандската биотехнологична компания Prosensa в разработката на терапия срещу мускулна дистрофия тип Дюшен, както и с японската JCR Pharmaceuticals относно препарати за ензимни дефицити. Сътрудничество има и с Isis Pharma Pharmaceuticals в областта на РНК терапията на редки и инфекциозни заболявания.

Към настоящия момент са идентифицирани 6000-8000 редки заболявания, които засягат между 6 и 8% от световното население, като <10% от тези пациенти се лекуват към настоящия момент.

Цените на препаратите за редки заболявания са астрономически високи. За пример може да приложим препарата срещу болестта на Гоше Cerezyme (Genzyme) - терапията с него струва над 200 000 долара годишно.