Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри pegloticase (Krystexxa; Savient Pharmaceuticals, Inc) като единствена алтернатива на конвенционалната терапия за лечение на рефрактерна подагра.

Около 3% от страдащите от подагра не се повлияват от конвенционалната терапия. Новият препарат представлява важна опция за тези пациенти, обяснява д-р Badrul Chowdhury от FDA.

Pegloticase e рекомбинантна уриказа със свински произход. Сходно на расбуриказа, метаболизира пикочната киселина до алантоин, който е 5 до 10 пъти по-разтворим от пикочната киселина. Препаратът е пегилиран, което увеличава полуживота му от 8 часа на 10-12 дни от една страна, и е свързано с намалена имуногенност на чуждия уриказен протеин от друга. Тази модификация позволява прилагането на препарата веднъж на всеки 2 до 4 седмици, което е идеално за дългосрочна терапия.

Одобрението на препарата се базира на две проучвания, включващи 212 пациенти с базови нива на серумна пикочна киселина > 475.2 mcmol/l. 47% и 38% от пациентите третирани с 8 mg pegloticase два пъти месечно постигнали нива на пикочна киселина <356.88 mmol/l (6 mg/dl) в периода между месеци 3 и 6. При плацебо този процент бил 0.

Като вторичен краен резултат, авторите изследвали ефекта на препарата върху тофите, присъстващи у 71% от пациентите. 45% от пациентите, третирани с pegloticase постигнали пълен отговор на месец 6.

Въпреки премедикацията с парацетамол, кортикостероиди и антихистамини, терапията с pegloticase била свързана с изостряния на подаграта (77% срещу 81% при плацебо), инфузионни реакции (26% срещу 5% при плацебо) и анафилаксия (5% срещу 0%). тези нежелани реакции се наблюдавали в рамките на 2 часа от прилагането на терапията. Последната била свързана и повишена честота на гадене (12% срещу 2%), контузии/екхимози (11% срещу 5%), назофарингит (7% срещу 2%), гръдна болка (6% срещу 2%), повръщане (5% срещу 2%) и запек (6% срещу 5%).