Терапията с mipomersen (Isis Pharmaceuticals/Genzyme) значително понижава нивата на LDL-холестерол при пациенти с хиперхолестеролемия, приемащи максимални дози стандартна терапия, сочат резултатите на две фаза III проучвания.

В първото проучване били включени 58 пациенти с хиперхолестеролемия (средни базови LDL-холестеролови нива от 7.14 ммол/л). Терапията с mipomersen 200 mg в продължение на 26 седмици довела до редукция на LDL-холестерола с 36% срещу 12% редукция при третираните с плацебо.

Във второто проучване участвали 158 пациенти с хиперхолестеролемия и повишен риск от коронарна болест на сърцето. Mipomersen довел до понижаване на LDL-холестерола с 37% спрямо 5% при плацебо групата. Пациентите в това проучване били третирани с максимални дози статини и имали среден базов LDL-холестерол 3.18 mmol/l. 50% от лекуваните с mipomersen постигнали нива <1.81 mmol/l.

И в двете проучвания били отчетени значителни редукции в apoB, не-HDL-холестерола и общия холестерол.

Честотата на прекъсване била висока и при двете проучвания заради нежелани реакции, свързани с mipomersen. Били отчетени повишения в нивата на АлАТ. Все пак тестовете не отчели клинично значима чернодробна дисфункция.

Mipomersen е антисенс инхибитор на синтезата на аполипопротеин B. Двете компании смятат да кандидатстват за одобрение през 2011 г. Най-вероятната първоначална индикация ще включва пациенти с фамилна хиперхолестеролемия и тежки форми на хетерозиготна хиперхолестеролемия.