Дългосрочната ензимна заместителна терапия с agalsidase-алфа значително подобрява сърдечносъдовите, бъбречните резултати и качеството на живо при пациенти с болест на Fabry - рядко, прогресивно заболяване, причинено от дефицит на лизозомалния ензим алфа-галактозидаза.

Това докладват лекари от Royal Free Hospital в The Lancet. Те провели проучване, включващо 181 лекувани с ензимна терапия пациенти с болест на Fabry. Допълнителни анализи за безопасност и чувствителност включвали съотв. 555 и 475 лица, включени в Fabry Outcome Survey.

При пациентите с базова сърдечна хипертрофия терапията с agalsidase-алфа била свързана със значително намаляване на левокамерния масов индекс на петата година и увеличаване на фракционалното скъсяване на средната стена на третата година. При лицата без базова хипертрофия била отчетена стабилизация на тези параметри.

5-годишната ензима терапия довела до намаляване на спада на гломерулната филтрация до 3.17 и 0.89 мл/мин/1.73 м2 съотв. при мъже и жени.

Тези данни потвърждават ефективността на ензимната заместителна терапия, установена от предишно изследване миналата година.