Начало
НачалоЗдравни новиниАнтисенс молекула дава обещаващи резултати при мускулна дистрофия на Дюшен
Антисенс молекула дава обещаващи резултати при мускулна дистрофия на Дюшен 25 август 2009

Интрамускулната инжекционна терапия с антисенс молекула е безопасна и ефективна, като води до повишаване на дистрофина, отсъствието на който предизвиква мускулната дистрофия на Дюшен (DMD). Това сочат резултатите на проучване, публикувано в The Lancet Neurology.

Ин виво AVI-4658 индуцира специфично пропускане на екзон 51 и води до продукция на дистрофин, който се локализира правилно върху сарколемата. Терапията не била свързана с някакви системни или локални нежелани реакции, както и с имунен отговор към дистрофина.

DMD засяга около 1 на всеки 3500 новородени момчета, като води до прогресивна мускулна слабост, кардиомиопатия и дихателна недостатъчност. Пациентите биват диагностицирани в кърмаческа възраст; използването на инвалидна количка става наложително обикновено в ранния пубертет, смъртта настъпва до 30-годишна възраст.

Заболяването се предизвиква от липсата на протеина дистрофин, което води до намаляване на стабилността на сарколемата и до повишаване на интрацелуларния калциев инфлукс. Всичко това води до дегенерация на мускулните фибри.

Въпреки че към настоящия момент няма терапия, която може да модифицира развитието на заболяването, се докладват обнадеждаващи резултати, постигани чрез употребата на антисенс олигонуклеотиди. Тези олигонуклеотиди могат да се използват за повлияване на екзоните, блокиращи ефективната продукция на дистрофин.

www.doctorbg.com

 

Бюлетин
   
   
Начало |  За нас |  Условия за ползване |  Реклама при нас |  Контакти  
© 2007 ДокБГ ООД Всички права запазени. Съдържанието публикувано в doctorbg.com е изцяло за Ваша информация и не трябва да се приема като заместител на медицинска консултация при Вашия личен лекар или друг специалист. Винаги трябва да търсите съвет от Вашия личен лекар преди да предприемете нов фитнес режим или да започнете да спазвате диета. С използването на doctorbg.com Вие декларирате че сте запознати с условията за ползване, правата и отговорностите. ДокБГ ООД не носи отговорност за съдържанието на който и да е сайт достигнат чрез външни препратки от doctorbg.com
 
Free Sitemap Generator