Американската агенция по лекарствата и храните (FDA) даде зелена светлина за провеждането на фаза 1 на проучване с GRNOPC1 - клетъчна терапия, базираща се на човешки ембрионални стволови клетки (hESC), при пациенти с остро увреждане гръбначния мозък.

Целта на проучването е да се изследва безопасността на GRNOPC1 при пациенти със гръдни увреждания на гръбначния мозък (клас А подостри по ASIA). Главната цел е възстановяване на гръбначномозъчната функция чрез инжектирането на hESC-олигодендроцитни прогениторни клетки директно в лезията на гръбначния мозък на пациента.

Очаква се набирането на пациенти да започне в началото на лято 2009. Критериите, на които трябва да отговарят участниците включват: подостро пълно функционално увреждане между сегменти Т3 и Т10. Трансплантацията ще бъде извършена между 7 и 14 дни след увреждането. Това е прозоръчният период, когато е отминал възпалителния стадий, но не е започнал процес на скарификация.

Пациентите ще бъдат третирани с 2 000 000 клетки - доза, тествана в предклинични изследвания на компанията, провеждаща проучването. Главното крайно събитие е безопасността - обща и неврологична. Вторичните клинични събития включват и ефiкасност. Пациентите ще бъдат проследени за период от 1 година след трансплантацията, като ще бъдат оценявани на дни 7, 30, 60, 90, 120, 180, 270 и 365 след трансплантацията.

Преклиничните данни сочат, че трансплантираните клетки не се разпознават от имунната система. Все пак, поради разрушаване на кръвно-мозъчната бариера от увреждането и хирургичната интервенция, пациентите ще бъдат третирани с много ниски дози tacrolimus с цел протекция на трансплантираните клетки и тяхното успешно узряване и присаждане.

www.doctorbg.com