Нова терапия показва обещаващи резултати при мускулна дистрофия 17 ноември 2007
Ново вещество показва обещаващи резултати при лечението на мускулна дистрофия. При инжектиране на мишки, то успешно елиминира тежката мускулна скованост и слабост, които често водят до инвалидизация.
"Това е важна крачка напред и резултатите показват, че могат да бъдат разработени ефективни терапии за миотоничната дистрофия", отбелязва д-р Валери Цвик, директор и вицепрезидент на Асоциацията по мускулна дистрофия (АМД).
"Но това е проучване е на базата на резултати от изследвани мишки, а ние знаем от предишни проучвания, че резултатите при мишките, не винаги са същите и у човека", допълва д-р Цвик.
Според АМД, миотоничната дистрофия е една от деветте форми на мускулна дистрофия - група от генетични, дегенеративни и инвалидизиращи заболявания, които засягат волевите мускули.
Миотоничната дистрофия тип 1 е най-честата форма на мускулна дистрофия, поразяваща възрастните. Причината е дупликация на секвенция от ДНК на 19 или 3-та хромозома.
"Миотоничната дистрофия засяга множество системи в целия организъм, като причинява проблеми с нервната система, катаракта и др, а не само миотония", обяснява д-р Цвик. Миотонията представлява трудности при релаксацията на мускулите и мускулна слабост. Тя може да причини интестинални проблеми и животозастрашаващи аритмии.
Според една от теориите за патогенезата на миотоничната дистрофия, поради дефекти в генетичния материал, се наблюдава свръх продукция на информационна РНК в клетките, водеща до проблеми в мускилния контрол и клетъчните функции. Самата миотония представлява проблем в промяната на електрическите заряди в клетката.
След инжектиране на синтетична молекула директно в мускулите на мишки с миотонична дистрофия се наблюдавало коригиране на електрическите заряди и регресия на симптомите.
Един от проблемите, които трябва да бъдат решени, е да се намери начин за вкарване на веществото директно в кръвообращението, за да се постигне системен ефект, тъй като интрамускулното приложение има само локален ефект.
Вижте още:Прогресивна мускулна дистрофия (болест на Дюшен)Парализа на мускулите в гръкляна
www.doctorbg.com